ГЛАВНЫЕ ТЕМЫ Все новости

ещё темысвернуть

Как был открыт метод борьбы со всеми генетическими заболеваниями

Редактирование генов человека путём изменения ДНК за последнее десятилетие значительно усовершенствовалось.

Современные инструменты, такие как CRISPR/Cas9, являются чрезвычайно мощными, но обладают рядом недостатков, связанных с неточностью, высоким уровнем ошибок и некоторыми ограничениями. Новый инновационный инструмент для редактирования генов, разработанный группой учёных из Гарвардского университета, способен вносить чрезвычайно точные изменения в ДНК, открывая новую эру манипуляций с генами.

Исследование под руководством Эндрю Анзалоне (Andrew Anzalone) и Дэвида Лю (David Liu), опубликованное в журнале Nature, описывает новый метод, получивший название «prime editing» (праймированное редактирование). Они использовали его в серии экспериментов с клетками человека и мыши, выполнив 175 различных изменений ДНК с невероятной точностью и, что не менее важно, с гораздо меньшим уровнем ошибок, чем предыдущие технологии редактирования генов. Чтобы продемонстрировать это, учёные исправили мутации, вызывающие два генетических заболевания человека – серповидно-клеточную анемию и нейродегенеративную болезнь Тея-Сакса. Необходимые изменения, внесенные в ДНК, обратили вспять эти генетические мутации.

Авторы данного метода предполагают, что их разработка может быть эффективной против 89% патогенных генетических мутаций человека, а это почти 67 тыс. различных вариаций.

CRISPR – несомненно, мощный инструмент, но очень грубый. Это настоящие «молекулярные ножницы», которые просто разрезают ДНК в нужном месте, после чего клетка может соединить обе части или вставить «заплатку». Базовые редакторы более точные, их иногда называют «молекулярными карандашами» из-за способности стирать одну из четырёх букв генетического алфавита ДНК (A,C,T,G) и вписывать другую, чтобы исправить мутацию. Такие инструменты не режут двухцепочечную ДНК, как это делает CRISPR. Это повышает точность, но требует больших затрат – они не обладают универсальностью и работают только в определённых обстоятельствах.


Праймированные редакторы не являются ни «ножницами», ни «карандашами». Это более продвинутые инструменты, которые подобно текстовому редактору могут искать целевые последовательности ДНК и точечно заменять их отредактированными последовательностями ДНК. Одним из ключевых улучшений нового метода является отсутствие ошибочных вставок во всех экспериментах, проводимых командой исследователей. Кроме того, он универсальный: система справляется с любыми заменами нуклеотидов и другими нарушениями последовательности гена. Точность праймированного редактирования также связана с тем, что все изменения осуществляются в три этапа подтверждения. Если на каком-то из них есть неточности, процесс завершается.

Дэвид Лю считает, что новый метод редактирования генов не должен конкурировать с CRISPR-Cas9 или другими редакторами – все они должны работать вместе, поскольку у каждого есть сильные и слабые стороны. Авторы исследования также полагают, что редактирование ДНК длиной более 80 нуклеотидов с помощью нового метода может оказаться менее эффективным, так как эксперименты проводились с фрагментами до 44 нуклеотидов. Однако главная проблема остаётся в том, как доставить праймированный редактор в клетки человека. Над этим учёные сейчас активно работают.

Подпишитесь на нас в Twitter, если хотите знать больше

Нашли ошибку в тексте? Выделите ее и нажмите Ctrl+Enter


Ещё
load